EyeWorld Korea December 2020 Issue

NEWS & OPINION 60 EWAP DECEMBER 2020 우성 망막색소변성을 치료하기 위해 “녹다운 및 대체” 전략을 개발 중에 있다. 좀 더 일반적인 습성 나이관련 황반변성(wet AMD)에 대한 개발도 이루어지고 있다. Dr. Ciulla는 REGENXBIO가 망막하 전달을 위해 ranibizumab-like anti-VEGF protein을 개발하고 있으며, Adverum은 유리체내 전달을 위해 aflibercept-like anti- VEGF를 만들고 있다고 하였다. 건성 나이관련황반변성의 경우, Hemera Biosciences가 보체연쇄반응의 최종 단계를 막는 단백질CD59를 생성하기 위해 HMR59를 개발하고 있다고 Dr. Ciulla가 설명했다. “이러한 개발들은 치료의 부담을 덜어주려 오래 지속되는 효과를 지니고 있기 때문에 아주 중요한 치료법이 될 가능성이 있습니다, 임상시험은 여전히 진행 중에 있지만요. 대부분의 환자에서 더 이상의 치료는 필요 없는 것인지, 혹은 주사 횟수를 줄여도 되는 지를 확인하기 위해 염증과 내구성을 평가해야 하지만, 이 또한 타당할 것입니다. 또한, 가장 많은 편익을 볼 환자는 어떤 유형의 환자인지 파악하는 것도 중요합니다” Dr. Ciulla가 말했다. 교훈 Dr. Sohn은 일반안과의와 전안부 안과의들이 유전자 치료법에 대해 알고 있어야 할 것이 현재까지는 FDA의 승인을 받은 치료가 단 하나뿐이라는 것과 여러 다른 치료법이 임상시험 중에 있다는 것이라고 말했다. “유전 망막질환 환자들은 FDA 승인된 치료로 치료를 받을 수 있거나 비-RPE65-매개 유전 망막 질환의 임상시험 대상이 되는 질환을 동반하고 있을 수 있기 때문에 정확한 검사가 매우 중요합니다” Dr. Sohn 이 말했다. “그로 인해, 유전 망막상태를 동반한 환자를 확인하기 위해 안과의는 검사에서 보여지는 것이 무엇인 지를 파악하는 중요한 책임이 뒤따릅니다. 환자의 병력 청취와 더불어 이러한 질환들이 검사에서 어떤 식으로 나타나는 지, 그리고 이러한 환자들을 검사하는 시기 또는 유전 안과질환 전문의에게 의뢰해야 할 시기를 알기 위해서라도 스스로에 대한 교육이 그 무엇보다 중요합니다.” Dr. Sohn 은 그의 동료인 Edwin Stone, MD, PhD가 유전 망막질환에 대한 안과의들을 돕기 위해 유전 망막질환의 참고사항 및 사진과 영상들을 모아둔 학습 유전자 치료의 범주 •Gene augmentation: 세포에 유전자를 추가하는 것 •Gene editing: 기존의 유전적 코드를 변경하는 것 •Gene inactivation: 유전자를 비활성화 하는 것을 의미하며, 보통 dominant negative 유전자를 비활성화 한다. • Selective toxicity: 암세포를 인식하기 위한 키메라 항원 수용체 기반 (chimeric antigen receptor, CAR) T 세포와 같이 “자살” 유전자와 면역감작 도입. •RNA 치료: 유전자 안에서 DNA대신에 RNA를 표적 하는 것 출처: Thomas Ciulla, MD 웹사이트인 StoneRounds.org를 개설했다고 말했다. “환자에게 유전검사를 받게 할 때, 안과의는 환자에게 상세한 설명을 해줘야 하기 때문에 안과의에게 있어 교육은 아주 중요합니다. 어떤 부분을 검사할 것인지 환자에게 설명해주고 검사 결과를 해석하며 환자 및 가족과 원활하게 소통하기 위해 매우 중요한 부분이 됩니다” Dr. Sohn 이 말했다. 효과적인 유전자 치료를 위한 타이밍도 중요하다고 Dr. Sohn이 말했다. 유전자 치료의 효과를 보기 위해선 환자들의 기능적인 세포가 남아있어야 한다. 세포가 더 이상 기능을 유지하지 못하면 그때 줄기세포치료법이 등장한다. 줄기세포치료법과 안구질환은 37 페이지를 참고한다. EWAP Editors’ note: Dr. Ciulla is a Volunteer Clinical Professor of Ophthalmology, Indiana University School of Medicine, Indianapolis, Indiana, and has interests with Clearside Biomedical. Dr. Sohn is Associate Professor of Ophthalmology and Visual Sciences, University of Iowa, Iowa City, Iowa, and has interests with Oxford Biomedica. ADVERTISER LISTING Alcon Page 7 www.alcon.com Feather Page 39 www.feather.co.jp/en Johnson & Johnson Vision Page 2, 40 www.jjvision.co Oculus Page 13 www.corneal- biomechanics.com Zeiss Page 18-21 www.zeiss.com ASCRS Page 63 www.ascrs.org APACRS Page 5, 32, 42, 57, 64 www.apacrs.org