35 EyeWorld Asia-Pacific | March 2025 角膜 Dr. Lee说，这种疗法的试验纳入内皮功能障碍，需要植入人工晶状 体且没有青光眼病史的患者。此外，他说，大多数患者为Fuchs内皮 角膜营养不良，出现人工晶体眼大泡性角膜病变。 “目前治疗难治性角膜内皮细胞功能障碍患者的标准治疗是角膜 移植，特别是内皮角膜移植术（EK），”Dr. Lee说。“美国眼库协会的 统计报告显示，2023年，EK是美国最常见的角膜移植手术，完成了 33715例EK手术，而Fuchs是2023年需要移植的最常见疾病。如果细 胞疗法奏效，美国和世界各地对移植的需求将大大减少，并有可能 取代对EK的需求。这可能会对全球产生重大影响。” Dr. Lee说，目前还有其他公司在开发内皮细胞疗法。他指出，Aurion Biotech在接受治疗的患者数量上略有领先。Aurion Biotech使用 ROCK抑制剂促进扩增内皮细胞。 “扩增的内皮细胞仍然是最令人兴奋的治疗内皮疾病新技术，” Dr. Lee说。“在那些缺乏供体组织的国家，还在研制其他装置。这些装置 还处于起步阶段，但可能会阻止患病角膜出现水肿，在没有移植组 织的国家，防止出现大泡性角膜病变和角膜失代偿。” Emmecell可注射内皮细胞疗法 Ellen Koo，MD说，Emmecell的细胞是从供体角膜中分离出来的， 并在美国的GMP生产设施中扩增。磁性纳米粒子使细胞具有磁 性，然后连夜用注射器运送到临床。她说，这种细胞疗法是一种简 单的注射，可以在局部麻醉下在裂隙灯下进行，不需要进入手术 室。EO2002细胞注射入前房，并在眼上放置磁性贴片一小段时间。 患者可以在几个小时内恢复正常活动。 Emmecell已完成其随机对照临床试验的患者入组，该试验测试了 三个剂量的EO2002，磁性人角膜内皮细胞。Dr. Koo说，预计今年年 底前将获得顶线数据，明年初将启动一项关键试验。她补充说，没有 重大的安全问题，早期分析显示，在BCVA增加和CCT减少方面都有 很强的疗效。 Fuchs 营养不良患者使用Emmecell可 注射细胞疗法，注射内皮细胞。来源: W. Barry Lee, MD 随着关键试验计划于2025年启动，Dr. Koo说EO2002很快将覆盖更 多的患者。在关键试验和美国食品药品监督管理局批准后，将可在 研究试验之外使用。 Dr. Koo说，这种疗法的目标患者群体是由于内皮功能障碍引起角膜 水肿的患者，继发于Fuchs营养不良或人工晶体大泡性角膜病变等 疾病。“这些受试者可能适合DMEK、DSAEK、DSO或PKP，但他们不 希望与这些侵入性手术相关的风险，或者他们可能无法获得角膜专 科医生的帮助，”她说。“EO2002注射将能够在疾病的早期阶段治疗 患者，由更广泛的普通眼科医生或角膜专科医生提供治疗，从而延 迟甚至避免移植的需要。” 她补充说，Emmecell的磁性细胞疗法不需要去除现有内皮层的手 术步骤。“任何眼科医生（不仅仅是角膜专科医生）都可以完成这种 简单的注射，而且可以在裂隙灯下进行，”她说。“恢复很快，最早可 能在1周内恢复视力。其他治疗需要更有创的手术，这可能会导致视 力恢复较慢。” 与这些患者目前可用的选择相比，Dr. Koo说，Emmecell磁性细胞疗 法是一种微创手术，不需要进入手术室，因为没有手术成分。她说：“ 患者可以在当天恢复正常活动，并且在手术后的几天内不需要像目 前的治疗方法那样需要特殊体位。” Dr. Koo说，她很高兴看到其他公司在这一领域也取得了进展，并指 出Aurion Biotech疗法的进展，表明细胞疗法将引发巨变。她说，磁 性细胞疗法除了治疗角膜疾病外，还有其他发展，她指出治疗黄斑 变性的磁性细胞正在开发中，有望恢复另一大批视力丧失患者的视 力。 培养的自体角膜缘上皮细胞 (CALEC) 疗法 Ula Jurkunas，MD说，有很多针对角膜内皮的细胞疗法，即角膜 的内层。“我们研制的细胞疗法是针对角膜上皮或表面细胞的，”她 说。“角膜上皮细胞会因化学伤、各种感染、遗传性疾病甚至佩戴隐 形眼镜而被破坏。”这会破坏内部或角膜干细胞所在的外周角膜上 皮细胞。 Dr. Jurkunas说，当角膜干细胞破坏时，患者会出现角膜缘干细胞缺 乏症，角膜变得不透明，患者可能会失明，而且会非常痛苦。“我们已 经研制了一种技术，可以从健康眼采集一小块活体组织。假设这是 一种不对称的疾病——一只眼受累，另一只眼基本上是健康的；我们 把它们带到一个特殊的GMP实验室，我们分离这些干细胞，扩增它 们，在铺片上制造更多的干细胞。” CALEC需要一片羊膜上的细胞作为支架，然后将它们移植到有损伤 或感染的眼。Dr. Jurkunas指出，第一项可行性和安全性研究发表 在Science Advances,1 2期试验的疗效相关论文研究已被Nature Communications接受。研究表明，在18个月的随访中，92%的 CALEC移植物取得了部分或完全成功。
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